A Doença Falciforme (DF) é uma doença hematológica hereditária gravemente debilitante, ameaçadora à vida e que encurta a vida. 

As pessoas que vivem com DF experimentam crises vaso-oclusivas que causam dor intensa, danos em múltiplos órgãos, um risco significativamente maior de derrames desde tenra idade e infecções frequentes. 

A DF é caracterizada por uma mudança na forma das células vermelhas do sangue, de uma célula de formato de rosquinha suave para uma forma de meia-lua ou 'falciforme'. A distorção das células é causada pela presença de uma hemoglobina anormal. A hemoglobina é a proteína dentro das células vermelhas do sangue que transporta oxigênio pelo corpo. A mudança na forma das células vermelhas do sangue as torna rígidas e mais propensas a ficarem presas na corrente sanguínea, razão pela qual as pessoas que vivem com DF têm um risco significativamente maior de crises vaso-oclusivas e fluxo sanguíneo prejudicado. A doença também leva a uma vida útil encurtada das células vermelhas do sangue, resultando em anemia.

As principais complicações clínicas resultam em uma qualidade de vida extremamente baixa para as pessoas que vivem com DF, em particular aquelas que não estão recebendo os tratamentos recomendados. Ainda existem inúmeros desafios e necessidades não atendidas na DF, refletindo em resultados ruins para os pacientes: baixo diagnóstico e triagem de recém-nascidos, acesso a cuidados abrangentes e tratamentos medicamentosos.

Na Novo Nordisk, estamos aproveitando nosso sólido legado na hemofilia para abordar as necessidades não atendidas nas hemoglobinopatias. Nos esforçamos para mudar os resultados para as pessoas que vivem com DF e fornecer opções de tratamento inovadoras. 

Estamos pensando além da ciência para transformar a vida das pessoas.